Une thérapie génique pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions
- Univadis
- Medical News
Une nouvelle thérapie génique s’est avérée réduire ou supprimer la nécessité de transfusions de globules rouges à long terme dans le cadre de la bêta-thalassémie sévère, sans entraîner d’événements indésirables graves.
Dans une étude, publiée dans la revue New England Journal of Medicine,, des cellules autologues CD34+ ont été prélevées chez 22 patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions et ont été transduites ex vivo par vecteur LentiGlobin BB305, qui encode l’hémoglobine adulte (HbA) avec une substitution de l’acide aminé T87Q (HbAT87Q). Les cellules ont alors été reperfusées après conditionnement myéloablatif par busulfan des patients.
À une durée médiane de 26 mois après la perfusion, l’ensemble des 13 patients de génotype non β0/β0, à l’exception d’un patient, avaient arrêté de recevoir des perfusions de globules rouges. Les taux de HbAT87Q dans ce groupe ont varié de 3,4 g/dl à 10,0 g/dl et les taux d’hémoglobine totale ont varié de 8,2 g/dl à 13,7 g/dl. La correction des marqueurs biologiques de la dysérythropoïèse a été obtenue chez les patients avec des taux d’hémoglobine proches de la normale. Chez neuf patients de génotype β0/β0 ou porteurs de deux copies de la mutation IVS1-110, le volume de transfusion annualisé médian a été réduit de 73 % et les transfusions de globules rouges ont été arrêtées chez trois patients.
Sur la base de ces résultats, deux essais cliniques de phase III en préalable à la commercialisation du médicament ont commencé.
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