Une nouvelle thérapie génique pour le traitement de la dystrophie rétinienne héréditaire
- Univadis
- Medical News
L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché à la thérapie génique Luxturna (voretigène néparvovec) pour le traitement de la dystrophie rétinienne héréditaire causée par les mutations du gène RPE65 chez l’adulte et l’enfant. Il s’agit de la première option thérapeutique approuvée pour cette affection.
La décision de l’EMA est basée sur les données d’une étude portant sur Luxturna qui a été menée auprès de 41 patients. Dans l’essai clinique principal, les patients traités par le médicament ont démontré une amélioration significative de la vision nocturne après un an, tandis qu’aucune amélioration n’a été constatée dans le groupe témoin. Les effets secondaires les plus fréquents ont été une hyperémie conjonctivale, des cataractes et une pression intraoculaire augmentée.
Luxturna est destiné aux patients porteurs de mutations bialléliques confirmées du gène RPE65 qui possèdent un nombre de cellules rétiniennes viables suffisant.
Étant donné le caractère innovant du traitement et du nombre limité des patients traités, l’EMA a chargé la société de s’assurer du suivi à long terme des patients pour confirmer l’efficacité et la sécurité d’emploi du médicament. Il est prévu de mener une étude sur la sécurité d’emploi post-autorisation, basée sur un registre de la maladie comprenant des patients atteints d’une perte de la vision due à l’affection, ainsi qu’un programme de suivi de 15 ans sur les résultats d’efficacité et de sécurité d’emploi de tous les patients traités dans le cadre du programme clinique.
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