Une nouvelle option thérapeutique pour le syndrome de Dravet


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
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La fenfluramine pourrait constituer une nouvelle option thérapeutique importante pour les patients atteints du syndrome de Dravet. C’est ce qu’affirment les auteurs d’une étude publiée dans la revue The Lancet.

Dans l’essai en double aveugle, 119 enfants et jeunes adultes (2–18 ans) atteints du syndrome de Dravet ont été randomisés pour recevoir un traitement adjuvant par fenfluramine à raison de 0,2 mg/kg/jour (F2 ; n = 39) ou par fenfluramine à raison de 0,7 mg/kg/jour (F7 ; n = 40) ou un placebo (n = 40).

Pendant le traitement, la réduction médiane de la fréquence des convulsions était de 74,9 % dans le groupe F7, de 42,3 % dans le groupe F2 et de 19,2 % avec le placebo.

Le groupe F7 a montré une réduction 62,3 % plus importante de la fréquence des crises convulsives mensuelles (FCCM) moyenne, par rapport au placebo (P 

Des événements indésirables ont été rapportés chez 26 patients (65 %) du groupe placebo, chez 37 patients (95 %) du groupe F2 et chez 38 patients (95 %) du groupe F7.

Les auteurs ont déclaré que des examens échocardiographiques ont révélé une fonction des valves se situant dans la plage physiologique normale chez tous les patients durant l’essai et l’absence de signes d’hypertension artérielle pulmonaire.

Ils ont cependant ajouté que les conclusions quant à la sécurité de la fenfluramine sur le plan cardiovasculaire sont limitées par la brièveté du traitement et de la période d’observation de 14 semaines.