Un essai contrôlé par placebo sur le bézafibrate dans le cadre de la cholangite biliaire primitive

  • New England Journal of Medicine

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RÉSUMÉ

CONTEXTE

Les patients atteints d’une cholangite biliaire primitive ayant obtenu une réponse inadéquate au traitement par acide ursodésoxycholique présentent un risque élevé de progression de la maladie. Les fibrates, qui sont des agonistes des récepteurs activés par les proliférateurs des peroxysomes, en association avec l’acide ursodésoxycholique, montrent un bénéfice potentiel chez les patients atteints de cette maladie.

MÉTHODES

Dans cet essai de phase III mené en double aveugle contre placebo pendant 24 mois, nous avons affecté de manière aléatoire 100 patients qui avaient obtenu une réponse inadéquate à l’acide ursodésoxycholique, selon les critères Paris 2, pour recevoir une dose quotidienne de bézafibrate de 400 mg (50 patients) ou un placebo (50 patients), en plus d’un traitement continu à base d’acide ursodésoxycholique. Le critère d’évaluation principal était une réponse biochimique complète, définie par des niveaux normaux de bilirubine, de phosphatase alcaline, d’aminotransférases et d’albumine totales, ainsi que par un taux de prothrombine normal (mesure dérivée du temps de prothrombine), à 24 mois.

RÉSULTATS

Le critère d’évaluation principal a été obtenu chez 31 % des patients recevant le bézafibrate et chez 0 % des patients recevant le placebo (différence : 31 points de pourcentage ; intervalle de confiance à 95 % : 10 à 50 ; P 

CONCLUSIONS

Chez les patients atteints d’une cholangite biliaire primitive ayant obtenu une réponse inadéquate à l’acide ursodésoxycholique en monothérapie, le traitement par bézafibrate associé à l’acide ursodésoxycholique a entraîné un taux de réponse biochimique complète significativement supérieur au taux obtenu avec le traitement par placebo associé à l’acide ursodésoxycholique. (Financé par le Programme Hospitalier de Recherche Clinique et Arrow Génériques ; numéro de référence de BEZURSO sur ClinicalTrials.gov, NCT01654731.)