Tumeurs cérébrales : accès compassionnel à un traitement innovant pour certains patients éligibles
- Fanny Le Brun
- Actualités Médicales
Les tumeurs gliales malignes de la ligne médiane sont des tumeurs cérébrales qui se développent principalement chez les enfants et les jeunes adultes. Leur pronostic est toujours défavorable (médiane de survie de 9 à 10 mois). En cas de rechute ou progression sous radiothérapie (seule ou associée à everolimus), il n’existe pas d’autre traitement reconnu comme efficace. Cependant, une molécule appelée ONC201 a montré des signaux d’efficacité chez des patients en rechute d’une tumeur cérébrale maligne de la ligne médiane avec mutation H3K27M. ONC201 est le premier composé imipiridone d’une nouvelle classe de molécules qui antagonisent les récepteurs DRD2 et DRD3 (récepteurs dopaminergiques) inducteurs de l’apoptose indépendante de p53 médiée par la voie TRAIL (TNF-related apoptosis inducing ligand) avec une toxicité limitée sur les cellules normales.
ONC201 n’est mis à disposition par le laboratoire exploitant qu’aux Etats-Unis où il est actuellement à l’étude. Face à cette situation et à la gravité de la maladie, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et le centre Gustave Roussy (Villejuif) ont mis en place un accès compassionnel à ce produit pour les patients français (enfants, adolescents et adultes) en situation de rechute, après radiothérapie, d’une tumeur gliale maligne de la ligne médiane avec mutation H3K27M. Le produit sera fabriqué sous forme de préparations magistrales par la pharmacie du centre Gustave Roussy, à partir d’une matière première identifiée et qualifiée en partenariat avec les laboratoires de contrôle de l’ANSM.
ONC201 sera uniquement accessible aux patients dont le dossier aura été évalué et validé en réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) moléculaire nationale.
Cet accès compassionnel pourra être maintenu lorsque l’essai clinique BIOMEDE 2.0 sera ouvert aux inclusions en France, ce dernier étant destiné à des patients en première intention de traitement, en association avec la radiothérapie.
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