Troubles neurologiques : l’essentiel du mois d’août 2017

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Les quatre études essentielles de ce mois-ci sur les troubles neurologiques, sélectionnées parmi 1 594 études évaluées par des pairs

1. La FDA a autorisé le système d’IRM pour nouveau-nés Embrace, le premier appareil d’IRM conçu spécialement pour l’imagerie de la tête et du cerveau du nouveau-né dans les USI néonatales. Le transfert des nourrissons d’une USI néonatale à une salle d’IRM en vue de la réalisation d’un examen d’imagerie pose des difficultés en termes de sécurité et de logistique. Consulter ci-dessous notre résumé synthétique de l’article tiré de la FDA.

2. La créatine ne ralentit pas le déclin fonctionnel chez les patients atteints de la maladie de Huntington de stade I ou II. Les traitements de la maladie de Huntington sont limités. Consulter ci-dessous notre résumé synthétique de l’article tiré de la revue Neurology.

3. Chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne résultant d’une mutation non-sens, l’ataluren s’est révélé supérieur au placebo pour l’amélioration de la capacité de marche chez ceux dont la capacité était de niveau intermédiaire à l’entrée dans l’étude. Les traitements spécifiques aux mutations comme l’ataluren qui restaurent la production de la dystrophine, une protéine, se sont avérés prometteurs lors d’études préliminaires. Consulter ci-dessous notre résumé synthétique de l’article tiré de la revue Lancet.

4. Chez les patients atteints d’ACFA traités en situation réelle, les anticoagulants oraux autres que les antagonistes de la vitamine K pour la prévention des accidents vasculaires cérébraux ont généralement eu une efficacité similaire aux antagonistes de la vitamine K et une sécurité d’emploi supérieure. Il n’est pas clairement établi si les résultats des essais cliniques portant sur ces agents se maintiendront dans le cadre des soins cliniques courants. Consulter ci-dessous notre résumé synthétique de l’article tiré de la revue Stroke.

1. La FDA approuve le premier appareil d’IRM destiné à l’imagerie du cerveau des nouveau-nés



Source : FDA

À retenir
  • La FDA a autorisé le système d’IRM pour nouveau-nés Embrace, le premier appareil d’IRM conçu spécialement pour l’imagerie de la tête et du cerveau du nouveau-né dans les USI néonatales.
Principaux résultats
  • La FDA a accordé à Aspect Imaging Ltd. l’autorisation du système d’IRM pour nouveau-nés Embrace.
  • Son efficacité a été largement établie dans le cadre de tests non cliniques, notamment sur des fantômes d’imagerie, et la sécurité a été établie par des tests de performance, notamment une revue des mesures de sécurité sur le plan électrique et mécanique.
  • Le système d’IRM pour nouveau-nés Embrace est spécialement conçu pour l’imagerie de la tête du nouveau-né et peut être utilisé pour les nouveau-nés dont la circonférence de la tête est de 38 cm maximum et dont le poids se situe entre 1 et 4,5 kg.
  • Le système est entièrement fermé de sorte qu’il ne nécessite pas de zone de sécurité ou de salle blindée pour les radiofréquences. Il n’est par ailleurs pas nécessaire que les dispositifs médicaux implantés situés à proximité immédiate répondent à la norme « MR Conditional » ou « MR Safe » en matière de résonance magnétique.
  • Le système possède un incubateur à température contrôlée placé directement dans le système d’IRM, ce qui minimise les déplacements du nourrisson.
  • Le nourrisson peut généralement être retiré du système rapidement si nécessaire, en moins de 30 secondes.
Pourquoi est-ce important ?
  • Le transfert des nourrissons d’une USI néonatale à une salle d’IRM en vue de la réalisation d’un examen d’imagerie pose des difficultés en termes de sécurité et de logistique.

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2. La créatine ne permet pas de ralentir le déclin fonctionnel dans le cadre de la maladie de Huntington de stade précoce



Source : Neurology

À retenir
  • La créatine ne ralentit pas le déclin fonctionnel chez les patients atteints de la maladie de Huntington de stade I ou II.
Principaux résultats
  • L’essai a été interrompu prématurément pour cause de futilité.
  • Le rythme estimé de baisse de la capacité fonctionnelle totale s’est avéré plus lent avec le placebo qu’avec la créatine (-0,70 contre -0,82 point/an ; P = 0,24).
  • La créatine a semblé augmenter le rythme du déclin chez les femmes (différence par rapport au placebo : +0,42 point/an ; P = 0,0028), mais l’a diminué chez les hommes (-0,25 point/an ; P = 0,12).
  • Le groupe recevant la créatine a présenté un taux plus élevé de cas de diarrhée (42 % contre 20 % ; P < 0,0001) et d’événements indésirables conduisant à une suspension ou à un arrêt du traitement (58 % contre 42 % ; P = 0,032).
Conception de l’étude
  • Essai de phase III, multicentrique, randomisé, contrôlé, en double aveugle (CREST-E) mené auprès de 553 patients atteints de la maladie de Huntington de stade I ou II en Amérique du Nord, en Australie et en Nouvelle-Zélande ayant reçu du monohydrate de créatine (jusqu’à 40 g par jour) ou un placebo.
  • Le résultat principal était la variation de la capacité fonctionnelle totale.
  • Financement : Instituts nationaux de la santé/Centre national de la santé complémentaire et intégrative (National Institutes of Health, NIH/National Center for Complementary and Integrative Health) ; Bureau des compléments alimentaires des NIH ; division des produits orphelins de la FDA (NIH Office of Dietary Supplements; FDA Orphan Products Division).
Pourquoi est-ce important ?
  • Les traitements de la maladie de Huntington sont limités.

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3. L’ataluren apporte un bénéfice chez certains garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne résultant d’une mutation non-sens



Source :
Lancet 

À retenir
  • Chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne résultant d’une mutation non-sens, l’ataluren s’est révélé supérieur au placebo pour l’amélioration de la capacité de marche chez ceux dont la capacité était de niveau intermédiaire à l’entrée dans l’étude.
Principaux résultats
  • Les groupes recevant l’ataluren et le placebo n’ont pas présenté de différence quant à la variation de la moyenne des moindres carrés concernant la distance de marche parcourue en 6 minutes (6-Min Walk Distance, 6MWD) à la semaine 48 (-47,7 contre -60,7 m ; différence : 13 m ; P = 0,213).
  • Une différence a été constatée en faveur de l’ataluren dans le sous-groupe ayant parcouru une distance de 300–400 m au test 6MWD (42,9 m ; P = 0,007).
  • Les événements indésirables apparus sous traitement ont généralement été d’intensité légère à modérée ; seuls 3 % des patients de chaque groupe ont présenté des événements indésirables graves.
Conception de l’étude
  • Essai contrôlé randomisé de phase III mené auprès de 230 garçons âgés de 7 à 16 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne résultant d’une mutation non-sens et ayant parcouru au test 6MWD une distance ≥ 150 m et ≤ 80% de la valeur normale prédite pour l’âge et la taille.
  • Les garçons ont été affectés de manière aléatoire à de l’ataluren par voie orale ou à un placebo en double aveugle.
  • Le résultat principal était la variation au test 6MWD à la semaine 48 dans une analyse en intention de traiter.
  • Financement : PTC Therapeutics.
Pourquoi est-ce important ?
  • Les traitements spécifiques aux mutations comme l’ataluren qui restaurent la production de la dystrophine, une protéine, se sont avérés prometteurs lors d’études préliminaires.

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4. Prévention des accidents vasculaires cérébraux dans le cadre de l’ACFA : les anticoagulants par voie orale autres que les antagonistes de la vitamine K ont l’avantage



Source : Stroke

À retenir
  • Chez les patients atteints d’ACFA qui sont traités en situation réelle, les anticoagulants oraux autres que les antagonistes de la vitamine K pour la prévention des accidents vasculaires cérébraux ont généralement eu une efficacité similaire aux antagonistes de la vitamine K et une sécurité d’emploi supérieure.
Principaux résultats
  • En utilisant des antagonistes de la vitamine K comme comparateurs, le risque d’hémorragie intracrânienne s’est révélé inférieur avec l’apixaban (RR : 0,45 ; P < 0,00001), le dabigatran (RR : 0,42 ; P < 0,00001) et le rivaroxaban (RR : 0,64 ; P = 0,004).
  • Les risques d’accident vasculaire cérébral ischémique et d’accident vasculaire cérébral ischémique ou d’embolie systémique n’ont pas différé.
  • La mortalité s’est révélée inférieure avec l’apixaban (RR : 0,65 ; P < 0,00001) et le dabigratran (RR : 0,63 ; P < 0,00001).
  • L’apixaban a entraîné des risques inférieurs d’hémorragie gastro-intestinale (RR : 0,63 ; P = 0,03) et d’hémorragie majeure (RR : 0,55 ; P < 0,00001), et le dabigatran et le rivaroxaban ont entraîné des risques supérieurs d’hémorragie gastro-intestinale (RR : 1,20 [P = 0,003] et 1,24 [P = 0,002]).
Conception de l’étude
  • Revue systématique et méta-analyse de 28 analyses menées en situation réelle comparant des anticoagulants oraux autres que les antagonistes de la vitamine K à des antagonistes de la vitamine K chez 809 558 patients atteints d’ACFA.
  • Les résultats principaux étaient les accidents vasculaires cérébraux, l’hémorragie et le décès.
  • Financement : non communiqué.
Pourquoi est-ce important ?
  • Il n’est pas clairement établi si les résultats des essais cliniques portant sur ces agents se maintiendront dans le cadre des soins cliniques courants.

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