Syndrome de Tourette pédiatrique : une alternative prometteuse aux antipsychotiques

Méthodologie

• Un essai contrôlé randomisé international de phase IIb a été mené auprès de 153 patients âgés de 6 ans ou plus mais de moins de <18 ans atteints du syndrome de Tourette et ayant au moment de l’inclusion un score total des tics au score global de sévérité des tics de Yale (Yale Global Tic Severity Score) supérieur ou égal à 20 (Essai D1AMOND).
• Critère d’évaluation principal : la variation moyenne du score sur 12 semaines.
• Financement : Emalex Biosciences Inc.

Principaux résultats

• À 12 semaines, le score total des tics avait baissé en moyenne d’environ 10 points dans le groupe de l’écopipam contre environ 6 points dans le groupe du placebo (différence moyenne des moindres carrés : -3,44 ; P = 0,01).
• Cette variation s’est traduite par une réduction de 30 % pour les patients traités par écopipam.
• Le groupe de l’écopipam a également présenté une plus grande amélioration concernant l’impression globale clinique (Clinical Global Impression) de la sévérité du syndrome de Tourette (différence entre les groupes : -0,37 ; P = 0,03).
• En moyenne, les patients traités par écopipam ont pris moins de poids que leurs pairs traités par placebo (1,8 kg contre 2,4 kg) et aucun n’a développé de modifications métaboliques ou cliniquement significatives à l’ECG.
• Les patients du groupe de l’écopipam, par rapport à ceux du groupe du placebo, ont plus fréquemment présenté des céphalées (15,8 % contre 9,1 %), une insomnie (13,1 % contre 2,6 %), une fatigue (7,9 % contre 0 %) et une somnolence (7,9 % contre 2,6 %).

Limites

• La faible taille de l’essai a pu limiter la capacité à détecter les effets indésirables rares.
• Il n’y avait pas de comparateur actif.
• La durabilité et la sécurité d’emploi au-delà de 12 semaines sont inconnues et sont évaluées dans une étude d’extension en ouvert.
• Il se peut que les résultats ne soient pas généralisables aux adultes.