SMD/LMMC : le mépésuccinate d’omacétaxine représente un espoir en dehors des AHM

  • Short NJ & al.
  • Am J Hematol
  • 17 oct. 2018

  • Par David Reilly
  • Résumés d'articles
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À retenir

  • Le mépésuccinate d’omacétaxine (MO) s’est avéré efficace et bien toléré dans une étude de phase II menée auprès de patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque élevé ou d’une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC), qui avaient subi un échec thérapeutique ou présenté une intolérance aux agents hypométhylants (AHM).

Pourquoi est-ce important ?

  • Aucun traitement de référence n’existe dans ce contexte, pour les patients subissant un échec thérapeutique ou présentant une intolérance aux AHM, et leur SG médiane est de 4–6 mois.

Protocole de l’étude

  • Une étude de phase II a été menée afin d’évaluer le MO chez 42 patients atteints d’un SMD à risque élevé ou d’une LMMC, après un échec sous AHM ou en cas d’une intolérance.
  • Tous les patients étaient atteints d’une maladie de risque intermédiaire 1, 2 ou élevé, selon le Système international de notation pronostique (International Prognostic Scoring System, IPSS).
  • Financement : Centre de cancérologie MD Anderson (MD Anderson Cancer Center).

Principaux résultats

  • Taux de réponse globale (TRG) de 33 %.
  • Deux patients ont présenté une réponse d’une durée de deux ans ou plus.
  • Survie sans rechute (SSR) médiane de 5,3 mois ; SSR à un an de 34 %.
  • SG médiane de 7,5 mois ; SG à un an de 25 %.
  • Chez les patients présentant une cytogénétique diploïde, comparativement à ceux présentant des anomalies cytogénétiques, respectivement :
    • TRG : 58 % contre 23 % (P = 0,03).
    • SG médiane : 14,8 contre 6,8 mois (P = 0,01).
    • SG à un an : 53 % contre 14 % (P = 0,01).
  • Les EI de grade supérieur ou égal à 3 les plus fréquents comprenaient : infections (26 %), neutropénie fébrile (10 %), hémorragie (7 %).

Limites

  • Échantillon de taille limitée.