SLA : l’édaravone ne parvient pas à ralentir la progression de la maladie à long terme
- Witzel S & al.
- JAMA Neurol
- Univadis
- Clinical Summary
À retenir
- L’ajout d’édaravone par voie intraveineuse au traitement standard n’a pas permis de ralentir la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à long terme.
Pourquoi est-ce important ?
- L’édaravone a obtenu une autorisation réglementaire en tant que médicament modificateur de la maladie sur la base de données montrant un bénéfice à court terme dans une population sélectionnée.
Résultats
- Parmi 194 patients ayant commencé à prendre de l’édaravone, 16 % ont présenté des effets indésirables potentiels, notamment des infections au site de perfusion et des réactions allergiques.
- Parmi les 116 paires appariées selon les scores de propension, la progression de la maladie évaluée à partir de la diminution du score à l’échelle d’évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALS Functional Rating Scale-Revised, ALSFRS-R) n’a pas différé selon le traitement (P = 0,37) :
- -0,91 point/mois (intervalle de confiance [IC] à 95 % : -0,69 à -1,07) avec l’édaravone.
- -0,85 point/mois (IC à 95 % : -0,66 à -0,99) avec le traitement de référence.
- Aucune différence n’a été identifiée entre les groupes concernant :
- la probabilité de survie à 18 mois (75 % contre 75 % ; P = 0,63) ;
- la survie médiane sans ventilation (21,7 mois contre 19,7 mois ; P = 0,40) ;
- l’évolution de la progression de la maladie (-0,31 contre -0,19 point/mois ; P = 0,11).
- Les résultats étaient similaires dans les sous-groupes stratifiés en fonction de l’éligibilité ou de l’inéligibilité à l’étude MCI-186 ALS 19 de phase III.
Méthodologie
- Une étude de cohorte multicentrique allemande a été menée auprès de 324 patients atteints d’une SLA avérée ou probable.
- Patients appariés selon les scores de propension :
- 116 patients traités pendant une durée médiane de 13,9 mois par édaravone ajouté au traitement de référence.
- 116 patients traités pendant une durée médiane de 11,2 mois avec le traitement de référence (riluzole) seul.
- Critère d’évaluation principal : la variation du score ALSFRS-R.
- Financement : aucun financement n’a été communiqué.
Limites
- L’étude n’était pas randomisée.
- Certains événements indésirables ont pu être manqués.
- Les durées de suivi ont différé entre les groupes.
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