Réforme de l'accès dérogatoire aux médicaments : finies les ATU, RTU, PECT…

Un système plus simple

Finies les ATUn, ATUc, ATUei, post-ATU, RTU et PECT ! Ces 6 régimes d’autorisation sont désormais remplacés par deux modalités d’accès à des médicaments innovants ou à des thérapeutiques indispensables pour certains patients :

• L’accès compassionnel : remplace les ATUn (autorisation temporaire d’utilisation nominative) et les RTU (recommandation temporaire d’utilisation) ;
• L’accès précoce : remplace les ATUc (autorisation temporaire d’utilisation de cohorte), ATUei (autorisation temporaire d’utilisation d’extension d’indication), post-ATU (post-autorisation temporaire d’utilisation) et PECT (prise en charge temporaire).

L’accès compassionnel concerne les médicaments non destinés à être commercialisés dans l’indication concernée, sans développement en cours/prévu et sans démarche en vue d’une AMM. Cet accès peut alors se faire sur initiative de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), à la demande de professionnels de santé, des ministres ou sur signalements. La décision est alors prise par l’ANSM.

L’accès précoce concerne les médicaments destinés à être commercialisés dans l’indication concernée, présumés innovants, avec des données cliniques disponibles ou en cours de recueil. Cet accès peut alors se faire sur demande du laboratoire. La décision est alors prise par la Haute autorité de santé (HAS).

Un système plus rapide et plus sécurisé

Grâce à « l’accès précoce » :

• Les délais pour obtenir l'accès à un médicament sont raccourcis : « dans un délai de trois mois à compter de la recevabilité du dossier, le laboratoire saura si son produit obtient une autorisation d’accès précoce. Il devra alors le mettre à disposition des patients dans les deux mois ».
• La visibilité sur les critères d'éligibilité est améliorée : des critères clairs permettent une meilleure prévisibilité des décisions.
• Les connaissances sur le médicament utilisé et son intérêt pour les malades sont renforcés : un recueil de données observationnelles est obligatoire « pour renforcer les connaissances sur le médicament utilisé et s'assurer de son intérêt pour les malades. Ces données de vie réelle permettront d'analyser la qualité de vie et/ou d'évaluer toute autre mesure pertinente pour les patients ».

De plus, un guichet unique, via le portail SESAME, devrait permettre un enchaînement plus fluide entre les étapes et les dispositifs, pour une meilleure continuité de l’accès aux soins pour les patients.