Rapamune® : extension d’AMM pour le traitement de la lymphangioléiomyomatose sporadique


  • Fanny Le Brun
  • Actualités des médicaments
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Jusqu’ici indiqué uniquement en prévention du rejet d’organe après transplantation rénale, Rapamune® (sirolimus) a obtenu une extension d’AMM et est désormais également indiqué en traitement de la lymphangioléiomyomatose (LAM) sporadique avec atteinte pulmonaire modérée ou détérioration de la fonction pulmonaire.

Rapamune® se présente sous forme de :

  • Solution buvable en flacon de 60 ml contenant 60 mg de sirolimus,
  • Comprimés enrobés contenant 0,5 mg, 1 mg ou 2 mg de sirolimus.

La LAM consiste en un envahissement du tissu pulmonaire par des cellules semblables à celles des muscles lisses hébergeant des mutations inactivatrices du gène du complexe de la sclérose tubéreuse (CST) (cellules LAM). La perte de la fonction du gène CST active la voie de signalisation mTOR, ce qui entraîne la prolifération cellulaire et la libération de facteurs de croissance lymphangiogéniques. Le sirolimus inhibe la voie mTOR activée et donc la prolifération des cellules LAM.