Premier traitement hormonal substitutif approuvé pour le trouble parathyroïde


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
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Le médicament orphelin Natpar (hormone parathyroïde) devrait recevoir une autorisation de mise sur le marché en Europe dans un avenir proche, suite à l’approbation reçue de la part du Comité des médicaments à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) la semaine dernière.

Natpar sera le premier traitement hormonal substitutif approuvé à base d’hormone parathyroïde destiné aux patients atteints d’hypoparathyroïdie chronique chez qui un traitement standard par calcium et vitamine D ne permet pas de contrôler de manière adéquate la maladie.

Le CHMP a recommandé une approbation conditionnelle pour Natpar. L’approbation conditionnelle est l’un des principaux mécanismes de l’EMA visant à faciliter un accès accéléré aux médicaments qui remplissent des besoins médicaux non satisfaits. Elle permet une autorisation de mise sur le marché avant la mise à disposition de la totalité des données d’essais cliniques, si les bénéfices d’une disponibilité immédiate du médicament en question auprès des patients l’emportent sur les risques inhérents à l’absence de données complètes.

La sécurité d’emploi et l’efficacité de Natpar ont été évaluées dans un essai clinique randomisé de 124 participants. Près de 55 % des participants traités par Natpar ont été en mesure de réduire les doses d’une supplémentation en calcium et vitamine D de plus de 50 % tout en préservant des taux de calcium sérique acceptables, contre 2,5 % des participants ayant reçu un placebo.

L’avis du CHMP va à présent être envoyé à la Commission européenne pour examen.