Première étude en situation réelle portant sur l’association vénétoclax et agents hypométhylants pour la LMA

Pourquoi est-ce important ?

• L’association vénétoclax et agents hypométhylants « révolutionne le traitement de la leucémie myéloïde aiguë », affirment les auteurs de la cohorte italienne AVALON menée en situation réelle.
• Avec les traitements standards, le pronostic de la LMA est sombre.
• Le TRO et la SG médiane de la cohorte AVALON pour les patients nouvellement diagnostiqués sont presque aussi bons que les résultats observés dans le premier essai contrôlé randomisé majeur intitulé VIALE-A, qui a été publié dans la revue New England Journal of Medicine.

Méthodologie

• AVALON était une étude de cohorte prospective en situation réelle portant sur le vénétoclax en association avec un agent hypométhylant (azacytidine ou décitabine) chez 190 patients atteints d’une LMA nouvellement diagnostiqués, réfractaires ou en rechute.
• La cohorte a été étudiée dans 32 centres en Italie, entre 2015 et 2020.
• Critères d’évaluation principaux : le TRO et la SG médiane.
• Financement : aucun financement n’a été communiqué.

Principaux résultats

• Âge médian des patients : 68 ans.
• TRO :
  • Ensemble des patients (n = 190) : 50,5 %.
  • Patients nouvellement diagnostiqués (n = 43) : 65,1 %.
  • Patients réfractaires (n = 68) : 51,5 %.
  • Patients en rechute (n = 79) : 41,8 %.
• Rémission complète composite :
  • Ensemble des patients : 39,0 %.
  • Patients nouvellement diagnostiqués : 48,8 %.
  • Patients réfractaires : 38,2 %.
  • Patients en rechute : 34,2 %.
• Sur un suivi médian de 20,9 mois, la SG médiane était comme suit :
  • Ensemble des patients : 8,1 mois.
  • Patients nouvellement diagnostiqués : 12,7 mois.
  • Patients réfractaires : 9,1 mois.
  • Patients en rechute : 6,3 mois.
• Les événements indésirables de grade supérieur ou égal à 3 les plus fréquents chez l’ensemble des patients comprenaient la neutropénie (26,8 %), la thrombopénie (20,5 %), la neutropénie fébrile (18,9 %), l’anémie (8,4 %) et la pneumonie (6,8 %).

Limites

• L’étude n’était pas randomisée.
• La plupart des patients ont été étudiés après deux traitements ou plus.
• Les tests portant sur la maladie résiduelle mesurable étaient insuffisants.