Polyneuropathie de l’amylose : approbation d’un nouveau traitement


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
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L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché pour Onpattro (patisiran) pour le traitement de l’amylose héréditaire à médiation par transthyrétine (Hereditary Transthyretin-Mediated amyloidosis, amylose hATTR) chez des patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2.

Le patisiran est un petit ARN interférent (pARNi) encapsulé dans des nanoparticules lipidiques. Onpattro est administré via perfusion intraveineuse toutes les trois semaines.

La recommandation, publiée par le Comité des médicaments à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) de l’EMA se base sur les données de sécurité d’emploi et d’efficacité provenant d’un essai pivot ayant inclus 225 patients atteints d’amylose hATTR et de polyneuropathie symptomatique.

L’étude a montré des améliorations cliniquement pertinentes dans les manifestations neurologiques et la qualité de vie ainsi qu’un impact positif sur des paramètres cardiaques. L’efficacité n’a pas encore été démontrée chez les patients atteints de polyneuropathie de stade 3.

Les événements indésirables observés les plus fréquents ont été les réactions liées à la perfusion comme les bouffées congestives, la dorsalgie, les nausées, la douleur abdominale, la dyspnée et les céphalées.

L’avis du CHMP va à présent être transmis à la Commission européenne en vue de l’adoption d’une décision concernant l’autorisation de mise sur le marché du médicament à l’échelle de l’UE. Une fois l’autorisation accordée, les décisions sur le prix et les remboursements se dérouleront au niveau de chaque État membre.

Onpattro est le second médicament contre l’amylose hATTR à être recommandé pour une autorisation au cours des derniers mois, Tegsedi (inotersen) ayant reçu un avis favorable en mai.