Phénylcétonurie : l’EMA approuve le pegvaliase


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
L'accès à l'intégralité du contenu de ce site est reservé uniquement aux professionnels de santé disposant d'un compte. L'accès à l'intégralité du contenu de ce site est reservé uniquement aux professionnels de santé disposant d'un compte.

L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé l’homologation du pegvaliase (Palynziq) dans l’Union européenne (UE) pour le traitement de la phénylcétonurie (PCU) chez les patients âgés de 16 ans et plus.

Le pegvaliase est indiqué pour le traitement des patients ayant un contrôle inadéquat de la phénylalanine sanguine (concentrations sanguines de phénylalanine supérieures à 600 µmol/l), malgré une prise en charge antérieure.

Dans le cadre d’essais cliniques, l’enzyme lyase phénylalanine-ammoniaque recombinante pégylée s’est avérée efficace pour réduire les taux sériques de phénylalanine, la majorité des patients ayant reçu du pegvaliase (en quantité inférieure ou égale à 600 µmol/l) après 18 mois de traitement. Les données ont également montré que les symptômes psychiatriques et cognitifs se sont améliorés avec la poursuite du traitement à long terme.

Les effets secondaires les plus fréquents comprenaient l’arthralgie et les réactions au site d’injection. Il est estimé que ces réactions sont associées aux réactions allergiques constatées chez tous les patients ; la plupart d’entre elles étaient d’intensité légère à modérée, mais des réactions d’hypersensibilité aiguë se sont produites chez une petite fraction de patients (5,6 %). En conséquence, l’EMA a donné pour instruction à la société de prendre des mesures spécifiques pour minimiser ce risque, notamment la mise à disposition de supports pédagogiques supplémentaires à destination des prescripteurs et des patients.

L’avis de l’EMA va à présent être transmis à la Commission européenne en vue de l’adoption d’une décision concernant l’autorisation de mise sur le marché du médicament à l’échelle de l’UE.

Le seul médicament actuellement autorisé au sein de l’UE pour la phénylcétonurie est la saproptérine (Kuvan).