Orkambi® : désormais indiqué dès 6 ans
- Fanny Le Brun
- Actualités Médicales
Jusqu’ici réservé aux patients âgés de 12 ans et plus, Orkambi® est désormais indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Orkambi® se présente sous forme de comprimés pelliculés contenant :
- 100 mg de lumacaftor et 125 mg d’ivacaftor ou
- 200 mg de lumacaftor et 125 mg d’ivacaftor.
La protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) est un canal chlorure présent à la surface des cellules épithéliales de nombreux organes. Dans la mucoviscidose, à cause d’une mutation, cette protéine est absente ou peu exprimée et/ou ne fonctionne pas correctement (défaut de maturation et de trafic intracellulaires, régulation défectueuse du canal…).
Le lumacaftor est un correcteur de CFTR qui agit directement sur la protéine F508del-CFTR pour améliorer sa maturation et son trafic intracellulaires, en augmentant ainsi la quantité de protéines CFTR fonctionnelles à la surface cellulaire.
L’ivacaftor potentialise l’activité de la protéine CFTR et améliore le transport des ions chlorures en augmentant la probabilité d’ouverture (ou de régulation) du canal CFTR à la surface cellulaire.
L’effet combiné du lumacaftor et de l’ivacaftor est une augmentation de la quantité et de l’activité des protéines F508del-CFTR à la surface cellulaire, ce qui entraîne une augmentation du transport des ions chlorures. Les mécanismes exacts par lesquels le lumacaftor améliore la maturation et le transport intracellulaires de la protéine F508del-CFTR et par lesquels l’ivacaftor potentialise son activité ne sont pas connus.
F. Le Brun
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