Nouveau traitement pour l’amylose de la transthyrétine héréditaire


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
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L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché pour Tegsedi (inotersen) pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les patients atteints d’amylose de la transthyrétine héréditaire (ATTRh).

L’avis de l’EMA va à présent être transmis à la Commission européenne (CE) pour l’adoption d’une décision concernant l’autorisation de mise sur le marché du médicament au sein de l’UE. Une fois l’autorisation de la CE accordée, les décisions quant au prix et aux remboursements se dérouleront au niveau de chaque État membre.

L’inotersen est un inhibiteur oligonucléotidique antisens de la transthyrétine (TTR) humaine de type mutante et de type sauvage, la protéine étant mutée dans l’ATTRh, ce qui provoque une accumulation de fragments de la protéine TTR sous la forme de dépôts d’amyloïde dans différents organes. L’inotersen se lie de manière sélective à l’ARN messager (ARNm) de la TTR, ce qui entraîne une dégradation. Ce processus empêche la synthèse de la protéine TTR dans le foie, occasionnant des réductions significatives des taux de TTR circulante et réduisant les dépôts d’amyloïde.

Tegsedi a démontré des effets cliniquement pertinents sur les composants neurologiques de la maladie et sur la qualité de vie. Les effets secondaires les plus importants sont des réactions au site d’injection, la thrombocytopénie et la glomérulonéphrite.

Tegsedi sera disponible sous forme de solution pour injection de 284 mg. Il est proposé que le médicament soit prescrit par des médecins expérimentés dans le traitement de l’amylose de la transthyrétine héréditaire.