Maladie d’Alzheimer : que penser des immunothérapies anti-amyloïdes ?

  • Villain N & al.
  • Rev Neurol (Paris)

  • Caroline Guignot
  • Résumé d’article
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En 2021, la FDA a accordé pour la première fois une autorisation conditionnelle à une immunothérapie dans le traitement de la maladie d’Alzheimer : cependant, l'aducanumab a, à l’inverse, été rejeté par une commission d’experts indépendants de la FDA et a été également écartée par l’Agence Européenne du médicament. En cause, la pertinence des preuves apportées par les études cliniques qui ont conduit à cette autorisation, reposant essentiellement sur son effet sur un biomarqueur de substitution, à savoir l’effet sur les plaques amyloïdes, alors que les données des études cliniques à 18 mois sont moins probantes. Une publication parue dans Revue Neurologique fait le point des tenants et aboutissants de cette situation, et propose une méta-analyse permettant d’évaluer l’intérêt des différentes immunothérapies évaluées cliniquement jusqu’ici.

Méta-analyse des données concernant l’aducanumab et d’autres immunothérapies dans la maladie d’Alzheimer

L’aducanumab est le premier anticorps anti-amyloïde apte à réduire la charge amyloïde mais il semble très modestement associé à un effet clinique par ailleurs inconstant selon les deux essais de phase 3 conduits en double aveugle versus placebo sur 18 mois (ENGAGE et EMERGE). Parallèlement, des données de phase 2 ont été publiées pour deux autres immunothérapies contre la maladie d’Alzheimer : le donanémab et le lécanémab (respectivement RAILBLAZER- ALZ et BAN2401-G000-201). Elles ont été compilées dans une méta-analyse : celle-ci confirme l’effet significatif de la clairance amyloïde sur les tests évaluant le déclin cognitif à 18 mois (progression des tests CDR-SB et ADAS-Cog, sans bénéfice sur le MMSE). Cependant, ces résultats ne peuvent se substituer à ceux des études cliniques randomisées, insistent les auteurs. Cela peut toutefois aider à confirmer une tendance d'efficacité clinique, pour laquelle un suivi prolongé au-delà de 18 mois sera nécessaire pour s’assurer de leur bénéfice sur la progression de la maladie. Des questions de sécurité relatives à ces anticorps se posent également avec un risque de complications œdémateuses et/ou hémorragiques de type ARIA (Amyloid Related Imaging Abnormalities). Le rapport risque/bénéfice de cette classe de médicaments reste donc pour l’heure discutable.

Sans doute des travaux permettant d’identifier des sous-groupes de patients particulièrement répondeurs, et un suivi plus long pourraient contribuer à améliorer leur pertinence clinique disponible actuellement. Par ailleurs, d’autres immunothérapies anti-amyloïdes sont en cours d’évaluation clinique et pourraient apporter leurs enseignements : le ganténérumab, le solanézumab et à plus long terme le bapineuzumab.