LMC-PC : les patients inclus dans une étude sur un traitement de première intention par ponatinib ont ensuite obtenu des résultats favorables

  • Boddu P & al.
  • Leuk Lymphoma
  • 24 mai 2019

  • Par David Reilly
  • Résumés d'articles
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À retenir

  • Après l’arrêt d’un traitement de première intention par ponatinib, en grande partie en raison des inquiétudes de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) concernant les événements indésirables thrombotiques artériels (EI-TA), les patients atteints d’une leucémie myéloïde chronique en phase chronique (LMC-PC) préalablement non traitée ont généralement vu leur réponse se maintenir ou s’intensifier avec un traitement ultérieur par inhibiteur de la tyrosine kinase (ITK).

Pourquoi est-ce important ?

  • L’efficacité du ponatinib a été démontrée chez les patients atteints d’une LMC en rechute/réfractaire, y compris chez les patients porteurs de la mutation T315I, une mutation réfractaire à tous les autres ITK dans ce contexte.

Protocole de l’étude

  • Une étude a été menée afin d’évaluer les résultats de 51 patients atteints d’une LMC-PC, inclus dans un essai portant sur un traitement de première intention par ponatinib qui a été interrompu, qui ont ensuite reçu un autre ITK.
  • Financement : Centre de cancérologie MD Anderson de l’Université du Texas (University of Texas MD Anderson Cancer Center), Institut national américain du cancer (National Cancer Institute). 

Principaux résultats

  • Arrêt du traitement par ponatinib : 75 % des patients ont arrêté le traitement sur recommandation du promoteur/de la FDA, et 25 % en raison d’EI.
  • Au moment de l’arrêt du traitement :
    • 78 % des patients présentaient une réponse moléculaire majeure (RMM ; quantification de BCR-ABL inférieure ou égale à 0,1) ;
    • 51 % des patients présentaient une RM 4,5 (quantification de BCR-ABL inférieure ou égale à 0,0032).
  • Deux des quatre patients présentant une réponse cytogénétique partielle au moment de l’arrêt du traitement ont obtenu une amélioration de la réponse de la maladie avec le traitement suivant.
  • Cinq des sept patients présentant une réponse cytogénétique complète, mais pas de RMM, au moment de l’arrêt du traitement ont obtenu une RMM ou une réponse plus prononcée avec le traitement suivant.
  • Sept patients ont présenté des EI-TA.

Limites

  • Données rétrospectives.