LMA R/R pédiatrique : les agents hypométhylants peuvent avoir un rôle à jouer

• Les AHM peuvent être utiles chez les enfants, ce qui justifie une investigation prospective.

Méthodologie

• Une étude a été menée auprès de 25 patients (âge médian : 8,3 ans) atteints d’une LMA R/R qui avaient reçu des AHM avant une GCSH ou un traitement palliatif, ou en association avec une transfusion de leucocytes du donneur.
• Financement : aucun financement n’a été communiqué.

Principaux résultats

• Les patients ont reçu 5,3 cycles de traitement en moyenne.
• Des AHM ont été utilisés en monothérapie dans 62 % des cycles, et en association avec d’autres traitements dans 38 %.
• Sur les 13 patients chez qui des AHM ont été utilisés dans le cadre d’un plan de traitement à visée curative, 5 ont fait l’objet d’une GCSH, tandis que 8 n’en ont pas fait l’objet.
  • Sur ces cinq patients, un est décédé de causes liées à la greffe et quatre étaient vivants après la greffe.
  • Sur les huit patients n’ayant pas fait l’objet d’une greffe, un a reçu un traitement par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique et sept ont présenté une progression de la maladie.
• La durée moyenne des soins palliatifs était de 144 jours.
• Cinq patients présentant une rechute après une GCSH ont reçu des AHM en association avec une transfusion de lymphocytes du donneur.
  • Une rémission réussie avec une maladie résiduelle mesurable négative a été induite chez trois patients, et deux sont décédés à la suite d’une progression de la maladie.

Limites

• Il s’agissait d’une étude rétrospective.