LMA R/R pédiatrique : l’association vénétoclax et chimiothérapie est considérée comme une avancée

  • Karol SE & al.
  • Lancet Oncol
  • 11 mars 2020

  • Par Pavankumar Kamat
  • Résumés d'articles
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À retenir

  • L’ajout de vénétoclax à une chimiothérapie à forte dose est une « avancée » pour les patients pédiatriques atteints d’une leucémie myéloïde aiguë en rechute ou réfractaire (LMA R/R), d’après les auteurs de cette étude.
  • Auteurs : Ces résultats justifient une évaluation chez des patients nouvellement diagnostiqués atteints d’une LMA à risque élevé.

Pourquoi est-ce important ?

  • Chez les enfants atteints d’une LMA R/R, les résultats demeurent défavorables.

Protocole de l’étude

  • Une étude de phase I avec escalade de dose a inclus des patients atteints d’une LMA R/R (âge : 3–22 ans ; n = 38).
  • Le schéma thérapeutique comprenait du vénétoclax et de la cytarabine à forte dose, avec ou sans idarubicine, en utilisant une stratégie de recrutement Rolling 6.
  • Le critère d’évaluation principal était la dose recommandée de l’association vénétoclax et chimiothérapie en phase II.
  • Financement : Instituts nationaux américains de la santé (National Institutes of Health) ; Associations caritatives associées américaines libanaises et syriennes (American Lebanese Syrian Associated Charities) ; AbbVie ; Fondation Gateway pour la recherche sur le cancer (Gateway for Cancer Research).

Principaux résultats

  • Des réponses globales ont été observées chez 69 % des patients évaluables après le cycle 1.
  • Chez les patients évaluables ayant reçu la dose établie pour la phase II (vénétoclax 360 mg/m2 et cytarabine 1 000 mg/m2 par dose pour 8 doses, avec ou sans une dose unique d’idarubicine 12 mg/m2) : 
    • 70 % ont obtenu une réponse complète avec ou sans récupération hématologique complète ; et
    • 10 % ont obtenu une réponse partielle.
  • Les événements indésirables de grades 3–4 les plus fréquents comprenaient : 
    • la neutropénie fébrile (66 %) ; 
    • les infections de la circulation sanguine (16 %) ; et
    • les infections fongiques invasives (16 %).
  • Un décès lié au traitement causé par une colite et un sepsis est survenu chez un patient.

Limites

  • Population de patients hétérogène.