Lipodystrophie : l’EMA approuve un nouveau traitement pour la déficience en leptine


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
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L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché pour Myalepta (métréleptine) comme option de traitement pour les complications de la déficience en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie partielle ou généralisée.

La métréleptine, un analogue recombinant de la leptine humaine, reproduit les effets physiologiques de la leptine en se liant et en activant le récepteur de la leptine humaine, ce qui réduit les taux d’hémoglobine glyquée et de triglycérides. Les effets secondaires les plus fréquents sont l’hypoglycémie, la perte de poids, les réactions au site d’injection et la formation d’anticorps neutralisants.

L’avis de l’EMA va à présent être envoyé à la Commission européenne pour examen. En cas d’approbation, Myalepta sera disponible sous forme de poudre pour solution pour injection de 11,3 mg.

Myalepta sera indiqué comme complément d’un régime en tant que traitement de substitution pour traiter les complications de la déficience en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie :

• avec confirmation d’une lipodystrophie congénitale généralisée (syndrome de Berardinelli-Seip) ou d’une lipodystrophie généralisée acquise (syndrome de Lawrence) chez les adultes et les enfants âgés de 2 ans et plus ;

• avec confirmation d’une lipodystrophie partielle familiale ou d’une lipodystrophie partielle acquise (syndrome de Barraquer-Simons) chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus pour lesquels les traitements standard n’ont pas permis d’obtenir un contrôle métabolique adéquat.