Leucémies chroniques : les patients atteints d’une LCN ou d’une maladie avec mutation de CSF3R sont les plus susceptibles d’obtenir une réponse au ruxolitinib

  • Dao KT & al.
  • J Clin Oncol
  • 27 déc. 2019

  • Par David Reilly
  • Résumés d'articles
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À retenir

  • Environ un tiers des patients atteints d’une leucémie chronique à neutrophiles (LCN) ou d’une leucémie myéloïde chronique atypique (LMCa) ont obtenu une réponse au ruxolitinib.
  • Les patients atteints d’une LCN ou d’une maladie avec mutation du gène CSF3R étaient plus susceptibles d’obtenir une réponse.

Pourquoi est-ce important ?

  • Aucun traitement de référence n’est actuellement établi dans ce contexte.

Protocole de l’étude

  • Une étude de phase II a été menée afin d’évaluer le ruxolitinib chez 44 patients (21 atteints d’une LCN, 23 d’une LMCa).
  • Âge médian des patients : 72,9 ans (intervalle : 43,1–92,3).
  • 50 % des patients étaient atteints d’une maladie avec mutation du récepteur du facteur 3 de stimulation des colonies (Colony-Stimulating Factor-3 Receptor, CSF3R).
  • L’étude était basée sur un protocole « minimax » de Simon en deux étapes afin de minimiser la taille de l’échantillon au cas où le schéma à l’étude montrait une activité faible.
  • Financement : Incyte Corporation.

Principaux résultats

  • Le taux de réponse hématologique globale (TRG) était de 32,0 % à la fin de 6 cycles de traitement chez les 25 premiers patients inclus.
  • TRG dans la cohorte globale composée de 44 patients :
    • 34,9 % pour l’ensemble des patients.
    • 65,0 % chez les patients atteints d’une LCN.
    • 8,7 % chez les patients atteints d’une LMCa.
  • Les facteurs associés à une probabilité accrue de réponse étaient :
    • Diagnostic de LCN : Rapport de cotes (RC) de 19,5 (P 
    • Maladie avec mutation de CSF3R : RC de 13,722 (P = 0,002).
  • 55 % des patients ont présenté au moins un événement indésirable (EI) non hématologique de grade supérieur ou égal à 3, mais la plupart d’entre eux n’étaient pas liés au traitement.  
  • Les EI hématologiques de grade supérieur ou égal à 3 les plus fréquents étaient les suivants : anémie (34,1 %) et thrombocytopénie (13,6 %).

Limites

  • Étude à groupe unique menée en ouvert.