L’érythropoïétine pour l’encéphalopathie hypoxique-ischémique néonatale déçoit

Pourquoi est-ce important ?

• Malgré l’administration d’une hypothermie thérapeutique, jusqu’à 40 % des nourrissons meurent ou présentent des incapacités à long terme tels qu’une infirmité motrice cérébrale et une déficience intellectuelle.

Principaux résultats

• Comparaison entre l’érythropoïétine et un placebo concernant le décès ou les troubles du développement neurologique :
  • Incidence : 52,5 % contre 49,5 %.
  • Risque relatif : 1,03 (intervalle de confiance [IC] à 95 % : 0,86–1,24 ; P = 0,74).
• Les résultats étaient similaires pour les composantes individuelles dans les sous-groupes stratifiés selon la sévérité de l’encéphalopathie et le sexe.
• Les groupes n’étaient pas significativement différents du point de vue des scores linguistiques, du besoin en médicaments anticonvulsivants et des problèmes de vue.
• Comparaison entre l’érythropoïétine et un placebo concernant les événements indésirables graves :
  • Incidence :
    • 53,3 % contre 43,6 %.
    • Risque relatif : 1,21 (IC à 95 % : 1,00–1,45).
  • Nombre moyen par enfant :
    • 0,86 contre 0,67.
    • Risque relatif : 1,26 (IC à 95 % : 1,01–1,57).

Méthodologie

• Un essai contrôlé randomisé de phase III a été mené aux États-Unis auprès de 501 nourrissons nés à 36 semaines de gestation ou plus et présentant une encéphalopathie hypoxique-ischémique modérée ou sévère, traités par hypothermie thérapeutique (essai HEAL).
• Randomisation : érythropoïétine intraveineuse (1 000 U/kg) ou placebo (solution saline) dans les 26 heures suivant la naissance et à l’âge de 2, 3, 4 et 7 jours.
• Critère d’évaluation principal : le décès ou les troubles du développement neurologique à l’âge de 22 à 36 mois.
• Financement : Institut national américain des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux (National Institute of Neurological Disorders and Stroke).

Limites

• L’efficacité en l’absence d’hypothermie thérapeutique était inconnue.
• Le caractère généralisable des résultats est inconnu.