L’EMA recommande l’autorisation de la thérapie par lymphocytes CAR-T dans le cadre du myélome multiple en rechute et réfractaire

Pourquoi est-ce important ?

• Le ciltacabtagène autoleucel est un médicament à base de lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (Chimeric Antigen Receptor T cells, CAR-T) utilisé comme traitement personnalisé chez les patients atteints d’un MM R/R qui n’ont pas répondu aux 3 principales classes de médicaments, dont un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38.

Points clés

• La recommandation du CHMP s’appuie sur les données d’un essai clinique multicentrique, à bras unique et mené en ouvert.
• La sécurité d’emploi et l’efficacité du ciltacabtagène ont été évaluées chez 113 adultes atteints d’un MM R/R, qui avaient préalablement reçu au moins 3 traitements, dont un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, et n’avaient pas obtenu de réponse au dernier schéma thérapeutique.
• 84 % des patients ont présenté une réponse durable (aucun signe ou symptôme de la maladie après le traitement) et 69 % ont obtenu une réponse complète.
• Les effets secondaires étaient fréquents et comprenaient une toxicité neurologique, une cytopénie prolongée, des infections graves et un syndrome de libération des cytokines (SLC).
• Un SLC a été observé chez 95 % des patients recevant du ciltacabtagène autoleucel dans le cadre de l’essai.
• Un SLC de grade supérieur ou égal à 3 a été rapporté chez 5 % des patients.
• Suite à l’avis favorable du CHMP, la Commission européenne va examiner de manière plus approfondie la possibilité d’une autorisation de mise sur le marché au sein de l’Union européenne.