Le traitement par cellules CAR-T s’avère rentable pour la leucémie pédiatrique

Pourquoi est-ce important ?

• Le prix du tisagenlecleucel, qui s’élève à 475 000 $ pour une seule administration, semble être conforme au bénéfice de survie qu’il apporte.

Protocole de l’étude

• Modélisation analytique décisionnelle utilisant l’analyse du rapport coût-efficacité.
• Le rapport coût-efficacité du tisagenlecleucel a été comparé à celui de la clofarabine, un agent chimiothérapeutique.
• Financement : Institut de revue clinique et économique (Institute for Clinical and Economic Review).

Principaux résultats

• Le taux de survie à 5 ans avec le tisagenlecleucel devrait atteindre 40 % sur la base des résultats de 3 études antérieures.
• Le coût total actualisé du tisagenlecleucel était de 667 000 $ avec un gain actualisé de 10,34 années de vie et un gain de 9,28 QALY, par rapport à un coût total actualisé de la clofarabine de 337 000 $ avec un gain actualisé de 2,43 années de vie et un gain de 2,10 QALY.
• Le RCED du tisagenlecleucel, par rapport à celui de la clofarabine, a varié de 37 000 $ à 77 500 $ par QALY gagnée sur l’ensemble des scénarios ayant inclus des hypothèses plus prudentes concernant la survie et la rechute à long terme.

Limites

• Absence de données probantes comparatives directes entre le tisagenlecleucel et la clofarabine.