Le premier traitement du syndrome de chylomicronémie familiale obtient une approbation

Dans l’essai de phase III APPROACH portant sur le volanesorsen et mené auprès de 66 patients atteints d’un SCF, le traitement par volanesorsen administré par voie sous-cutanée chaque semaine pendant 52 semaines à une dose de 300 mg a été associé à des réductions significatives des taux de triglycérides.

À la semaine 13, les taux de triglycérides avaient chuté de 77 % chez les participants du groupe volanesorsen, contre une hausse de 18 % chez les participants du groupe placebo (P < 0,0001). Cet effet a perduré au cours de la période de traitement de 52 semaines (-50,1 % ; IC à 95 % : -71,4 à -28,7).

Les patients traités par volanesorsen qui avaient signalé au moins deux épisodes de pancréatite dans les cinq années ayant précédé la randomisation n’ont subi aucune crise durant la période de 52 semaines (P = 0,02). Une réduction de l’intensité de la douleur abdominale rapportée par les patients a également été observée avec le volanesorsen, par rapport au placebo (P = 0,03).

Les effets secondaires les plus fréquents étaient des numérations plaquettaires réduites et des réactions au site d’injection. Les baisses des numérations plaquettaires ont conduit à 5 arrêts précoces du traitement, dont 2 chez des patients ayant un taux de plaquettes inférieur ou égal à 25 000/μl.