Le premier traitement de la myotonie non dystrophique a été approuvé dans l’UE


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
L'accès à l'intégralité du contenu de ce site est reservé uniquement aux professionnels de santé disposant d'un compte. L'accès à l'intégralité du contenu de ce site est reservé uniquement aux professionnels de santé disposant d'un compte.

L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché à Namuscla (chlorhydrate de mexilétine) pour le traitement de la myotonie chez des patients adultes atteints de myotonie non dystrophique (MND). 

L’avis de l’EMA va à présent être soumis à la Commission européenne (CE) pour approbation. La décision de la CE est attendue dans un délai de trois mois et s’appliquera à l’ensemble des 28 pays de l’UE ainsi qu’à la Norvège, l’Islande et au Liechtenstein. En cas d’approbation, Namuscla sera le premier traitement homologué dans toute l’UE pour le traitement de la myotonie symptomatique chez des adultes atteints de troubles myotoniques non dystrophiques (MND). Le traitement avait déjà reçu la désignation de médicament orphelin en 2014.

La sécurité d’emploi de la mexilétine, un bloqueur des canaux sodiques, est établie, car ce médicament a été autorisé en tant qu’antiarythmique en Europe depuis les années 1970. L’avis de l’EMA sur la nouvelle indication pour la myotonie s’est basé sur les résultats de l’étude pivot de phase III MYOMEX qui a inclus 25 participants ayant reçu un diagnostic de MND et de myotonie symptomatique. Le traitement s’est avéré réduire la raideur musculaire et améliorer la qualité de vie. Les effets secondaires les plus fréquents ont été une douleur abdominale, des vertiges et de l’insomnie. La mexilétine a été associée à des cas d’arythmie et de réaction médicamenteuse avec éosinophilie et symptômes systémiques (Drug Reaction With Eosinophilia And Systemic Symptoms, DRESS).