Le nilotinib se montre efficace dans le cadre de la LMC Ph+ pédiatrique en phase chronique

  • Hijiya N & al.
  • Blood
  • 11 sept. 2019

  • Par David Reilly
  • Résumés d'articles
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À retenir

  • Le nilotinib a démontré une efficacité favorable ainsi qu’une sécurité d’emploi gérable, chez des patients pédiatriques atteints d’une leucémie myéloïde chronique en phase chronique (LMC-PC) avec chromosome Philadelphie positif (Ph+), nouvellement diagnostiquée et préalablement traitée.

Pourquoi est-ce important ?

Protocole de l’étude

  • Une étude de phase II a été menée pour évaluer le nilotinib chez 58 patients pédiatriques atteints d’une LMC-PC Ph+.
  • 25 patients présentaient une maladie nouvellement diagnostiquée ; 33 étaient résistants/intolérants (R/I) à l’imatinib ou au dasatinib.
  • L’âge médian des patients était de 13,0 ans (intervalle : 2–17).
  • Financement : Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Principaux résultats

  • Chez les patients R/I :
    • 39,4 % des patients ont obtenu une réponse moléculaire majeure (RMM) après 6 cycles de traitement.
    • Aux cycles 12 et 24 :
      • 57,6 % ont obtenu ou maintenu une RMM ;
      • 81,8 % ont obtenu ou maintenu une réponse cytogénétique complète (RCC) ;
    • 54,5 % des patients ont présenté des événements indésirables (EI) de grades 3–4.
  • Chez les patients atteints d’une maladie nouvellement diagnostiquée :
    • 64,0 % ont obtenu une RMM après 12 cycles ; 68,0 % au cycle 24 ;
    • 64,0 % ont obtenu une RCC après 12 cycles ; 84,0 % au cycle 24 ;
    • 64,0 % ont présenté des EI de grade 3–4.
  • Globalement, aucun nouveau signe d’alerte concernant la sécurité d’emploi n’a été observé.

Limites

  • Taille de l’échantillon et durée du suivi limitées.