L’acoziborole est très efficace contre la maladie du sommeil

Principaux résultats

• 208 patients (167 avec une maladie de stade avancé et 41 avec une maladie de stade précoce ou intermédiaire) ont été inclus ; 160 patients de stade avancé et 41 patients de stade précoce/intermédiaire sont allés au terme des 18 derniers mois de suivi. L’âge moyen des patients était de 34,0 ans.
• À 18 mois, la réussite du traitement était de 95,2 % (n = 159/167) chez les patients de stade avancé ; un échec de traitement est survenu chez 4,8 % des patients (n = 8/167 ; dont 3 rechutes après le traitement de secours, 4 décès non liés au médicament/à la maladie et 1 perte de vue au suivi).
• Une analyse post hoc a déterminé que les taux de réussite du traitement par acoziborole et du traitement combiné par nifurtimox-éflornithine étaient similaires (94 %), indépendamment de la gravité de la maladie.
• Dans l’ensemble, 75 % des patients (n = 155/208) ont présenté des événements indésirables émergeant du traitement (n = 600) ; 93 % (n = 556/600) étaient d’intensité légère ou modérée (le plus souvent fièvre et asthénie), et 7 % (n = 44/600) étaient graves (mais non considérés comme liés au médicament).

Méthodologie

• Un essai de phase II/III multicentrique, prospectif, en ouvert et à bras unique a évalué la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’acoziborole chez des patients africains présentant une infection par THA gambiense confirmée.
• Financement : Initiative sur les médicaments contre les maladies négligées (Drugs for Neglected Diseases initiative) ; autres.

Limites

• Aucun groupe comparateur/témoin ; des comparaisons ont été effectuées avec les données historiques.