La greffe de cellules souches surpasse la pharmacothérapie pour la sclérose en plaques secondairement progressive

Pourquoi est-ce important ?

• Les TMM disponibles ont peu d’effet sur la progression de l’incapacité et permettent rarement aux patients d’obtenir une amélioration durable.

Méthodologie

• Une étude de cohorte rétrospective italienne a été menée auprès de patients adultes atteints d’une sclérose en plaques secondairement progressive cliniquement active :
  • 79 patients ont fait l’objet d’une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques dans 14 centres (Groupe d’étude italien sur la greffe de moelle osseuse).
  • 1 975 patients ont été traités par des TMM (interférons-β, azathioprine, acétate de glatiramère, mitoxantrone, fingolimod, natalizumab, méthotrexate, tériflunomide, cyclophosphamide, fumarate de diméthyle ou alemtuzumab ; registre italien sur la sclérose en plaques).
• Critère d’évaluation principal : la progression de l’incapacité confirmée à six mois d’après le score de l’échelle étendue d’évaluation de l’incapacité (Expanded Disability Status Scale, EDSS).
• Financement : Fondation italienne de la sclérose en plaques.

Principaux résultats

• Dans un sous-ensemble de patients appariés selon les scores de propension (69 patients traités par greffe et 217 patients traités par TMM), la durée médiane du suivi était de 3,6 ans.
• Par rapport à leurs homologues du groupe TMM, les patients du groupe greffe étaient moitié moins susceptibles de présenter une progression confirmée de l’incapacité (rapport de risque [RR] : 0,50 ; P = 0,005).
• À 5 ans, 61,7 % des patients du groupe ayant fait l’objet de la greffe n’ont pas connu de progression confirmée de l’incapacité, contre 46,3 % des patients du groupe du TMM.
• Sur 10 ans, en moyenne, les scores EDSS se sont améliorés de 0,013 point par an dans le groupe de la greffe, mais se sont détériorés de 0,157 point par an dans le groupe du TMM (P < 0,001).
• Au bout de 3 ans, 34,7 % des patients du groupe greffe étaient parvenus à une amélioration de leur incapacité et l’avaient maintenue, contre 4,6 % des patients du groupe TMM (P < 0,001).

Limites

• Les résultats peuvent avoir été affectés par des facteurs de confusion résiduels ou non mesurés.
• Le groupe témoin n’a pas inclus les patients traités par certains TMM (siponimod, cladribine, ocrélizumab et rituximab).
• Les résultats de sécurité d’emploi et de tolérabilité n’ont pas été comparés.
• Les résultats pourraient ne pas s’appliquer aux patients sans signes d’activité inflammatoire de la maladie.