La FDA autorise une thérapie par lymphocytes CAR-T dans le cadre du myélome multiple R/R

Pourquoi est-ce important ?

• Le cilta-cel est une nouvelle thérapie par lymphocytes CAR-T ciblant l’antigène de maturation des lymphocytes B (B-Cell Maturation Antigen, BCMA), une nouvelle cible dans le cadre du myélome multiple.
• Il s’agit de la troisième thérapie anti-BCMA autorisée aux États-Unis, après l’idécabtagène vicleucel (autorisé en mars 2021) et le bélantamab mafodotine.

Points clés

• Cette autorisation s’appuie sur les données de l’essai CARTITUDE-1 ayant évalué le cilta-cel.
• L’essai a inclus 97 patients atteints d’un MM R/R qui avaient préalablement reçu une médiane de 6 traitements, dont un inhibiteur du protéasome, un agent immunomodulateur et un anticorps monoclonal anti-CD38.
• Le taux de réponse globale était de 97,9 % (intervalle de confiance [IC] à 95 % : 92,7–99,7 %).
• 78 % des patients ont obtenu une réponse complète précise, définie comme l’absence de signe de maladie à l’imagerie ou avec d’autres examens.
• La durée médiane de la réponse était de 21,8 mois (IC à 95 % : 21,8 mois–non estimable) après un suivi médian de 18 mois.
• Les réactions indésirables les plus fréquentes (fréquence d’au moins 20 %) comprenaient la pyrexie, le syndrome de libération des cytokines (SLC), l’hypogammaglobulinémie, l’hypotension, les douleurs musculosquelettiques, la fatigue, les infections, la toux, les frissons, la diarrhée, les nausées, l’encéphalopathie, la diminution de l’appétit, l’infection des voies respiratoires supérieures, les céphalées, la tachycardie, les étourdissements, la dyspnée, l’œdème, les infections virales, la coagulopathie, la constipation et les vomissements.
• L’étiquette du médicament comporte un encadré d’avertissement soulignant les risques potentiels de SLC, de syndrome de neurotoxicité associée aux cellules effectrices de l’immunité, de syndrome parkinsonien, de syndrome de Guillain-Barré, de lymphohistiocytose hémophagocytaire/syndrome d’activation des macrophages et de cytopénies prolongées et/ou récurrentes.