La FDA autorise un traitement pour une forme rare d’anémie
- Univadis
- Clinical Summary
À retenir
- L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a autorisé le sutimlimab-jome en perfusion afin de réduire les besoins en transfusion de globules rouges dus à une hémolyse chez les patients adultes atteints de la maladie des agglutinines froides (MAF).
- La dose recommandée est basée sur le poids corporel (6 500 mg pour les personnes qui pèsent entre 39 et 75 kg, et 7 500 mg pour les personnes qui pèsent plus de 75 kg). Le médicament est administré par voie intraveineuse une fois par semaine pendant les deux premières semaines, puis une fois toutes les deux semaines par la suite.
Pourquoi est-ce important ?
- Il s’agit du premier traitement à être autorisé chez ces patients.
Points clés
- Cette autorisation s’appuie sur l’étude de phase III CARDINAL, à groupe unique, menée en ouvert pendant 26 semaines auprès de 24 patients adultes atteints d’une MAF qui avaient fait l’objet d’une transfusion sanguine au cours des 6 mois précédents.
- Le critère principal d’évaluation de l’efficacité était un composite défini comme la proportion de patients obtenant une normalisation du taux d’Hb à ou au-dessus de 12 g/dl ou ayant présenté une augmentation du taux d’Hb d’au moins 2 g/dl par rapport à l’inclusion, sans transfusion sanguine au cours des semaines 5 à 26 et sans autres traitements contre la MAF.
- 54 % des patients ont rempli le critère d’évaluation principal composite.
- Les effets indésirables les plus fréquents comprenaient une infection de l’appareil respiratoire, une infection virale, une diarrhée, une dyspepsie (indigestion), une toux, une arthralgie (raideur articulaire), une arthrite et un gonflement de la partie inférieure des jambes et des mains.
- Le taux d’événements indésirables graves était de 13 %.
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