La FDA autorise un nouveau traitement dans le cadre de la leucémie à tricholeucocytes

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À retenir

  • Le 13 septembre, la FDA a autorisé le moxétumomab pasudotox-tdfk dans le traitement des patients adultes atteints d’une leucémie à tricholeucocytes (Hairy Cell Leukemia, HCL) en rechute/réfractaire (R/R) qui avaient déjà reçu au moins deux traitements systémiques préalables, dont un par un analogue nucléosidique purique. 

Pourquoi est-ce important ?

  • Une nouvelle alternative thérapeutique offrant un meilleur taux et une meilleure durabilité de réponse, ainsi qu’une toxicité réduite, comparativement aux analogues nucléosidiques puriques, tout en ayant la capacité à éliminer la maladie résiduelle (MR), contrairement aux agents ciblés actuels, représentait un besoin encore non satisfait. 

Protocole de l’étude

  • L’autorisation s’est appuyée sur les résultats d’un essai clinique mené auprès de 80 patients atteints d’une HCL R/R.
  • Critère d’évaluation principal : réponse complète (RC) durable, définie comme la proportion de patients maintenant une rémission hématologique pendant plus de 180 jours après la RC.
  • Financement : MedImmune ; AstraZeneca Pharmaceuticals. 

Principaux résultats

  • Taux de RC durable de 30 % (IC à 95 % : 20,3–41,3 %).
  • Taux de réponse globale de 75 % (IC à 95 % : 64,1–84,0 %).
  • 80 % des patients ont obtenu une rémission hématologique après un mois environ.
  • 41 % (IC à 95 % : 30,4–52,8 %) ont obtenu une RC.
  • La durée médiane de la RC n’a pas été atteinte chez les patients présentant une MR négative.
  • Les effets indésirables les plus fréquents comprenaient des réactions en relation avec la perfusion, un œdème, des nausées et une fatigue.

Limites

  • Étude en ouvert et à bras unique.

Pour consulter les données de prescription, veuillez cliquer ici.

Kreitman RJ, Dearden C, Zinzani PL, Delgado J, Karlin L, Robak T, Gladstone DE, le Coutre P, Dietrich S, Gotic M, Larratt L, Offner F, Schiller G, Swords R, Bacon L, Bocchia M, Bouabdallah K, Breems DA, Cortelezzi A, Dinner S, Doubek M, Gjertsen BT, Gobbi M, Hellmann A, Lepretre S, Maloisel F, Ravandi F, Rousselot P, Rummel M, Siddiqi T, Tadmor T, Troussard X, Yi CA, Saglio G, Roboz GJ, Balic K, Standifer N, He P, Marshall S, Wilson W, Pastan I, Yao NS, Giles F. Moxetumomab pasudotox in relapsed/refractory hairy cell leukemia. Leukemia. 2018;32(8):1768-1777. doi: 10.1038/s41375-018-0210-1. PMID: 30030507

US Food and Drug Administration. FDA approves new kind of treatment for hairy cell leukemia. 2018 September 13. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm620448.htm

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