La FDA autorise le tagraxofusp-erzs dans le cadre d’une maladie hématologique rare

Protocole de l’étude

• L’autorisation s’est appuyée sur les résultats d’un essai mené auprès de 2 cohortes de patients :
  • cohorte 1 : 13 patients atteints d’un NCDPB non traité auparavant ; âge médian de 65 ans (intervalle : 22-84 ans) ;
  • cohorte 2 : 15 patients atteints d’un NCDPB récidivant/réfractaire (R/R) ; âge médian de 72 ans (intervalle : 44-80 ans).
• La réponse clinique complète a été définie comme une réponse complète avec anomalie cutanée résiduelle non indicative d’une maladie active.
• Financement : Stemline Therapeutics.

Principaux résultats

• Dans la cohorte 1 :
  • réponse complète ou réponse clinique complète (RC/RcC) à 53,8 % (IC à 95 % : 25,1-80,8) ;
  • durée médiane de la RC/RcC non atteinte (intervalle : 3,9-12,2 mois).
• Dans la cohorte 2 :
  • 1 patient a obtenu une RC d’une durée de 111 jours ;
  • 1 patient a obtenu une RcC d’une durée de 424 jours.
• Les effets indésirables fréquents étaient le syndrome d'hyperperméabilité capillaire, les nausées, la fatigue, l’œdème périphérique, la fièvre, les frissons et la prise de poids.

Limites

• Étude à groupe unique.

Pour consulter les données de prescription, veuillez cliquer ici.