La FDA autorise le tagraxofusp-erzs dans le cadre d’une maladie hématologique rare


  • David Reilly
  • Oncology drug update
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À retenir

  • Le 21 décembre 2018, la FDA a autorisé la perfusion de tagraxofusp-erzs pour le traitement du néoplasme à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (NCDPB) chez l’adulte et l’enfant de 2 ans et plus.

Pourquoi est-ce important ?

  • Il s’agit du premier traitement autorisé par la FDA pour le NCDPB.

Protocole de l’étude

  • L’autorisation s’est appuyée sur les résultats d’un essai mené auprès de 2 cohortes de patients :
    • cohorte 1 : 13 patients atteints d’un NCDPB non traité auparavant ; âge médian de 65 ans (intervalle : 22-84 ans) ;
    • cohorte 2 : 15 patients atteints d’un NCDPB récidivant/réfractaire (R/R) ; âge médian de 72 ans (intervalle : 44-80 ans).
  • La réponse clinique complète a été définie comme une réponse complète avec anomalie cutanée résiduelle non indicative d’une maladie active.
  • Financement : Stemline Therapeutics.

Principaux résultats

  • Dans la cohorte 1 :
    • réponse complète ou réponse clinique complète (RC/RcC) à 53,8 % (IC à 95 % : 25,1-80,8) ;
    • durée médiane de la RC/RcC non atteinte (intervalle : 3,9-12,2 mois).
  • Dans la cohorte 2 :
    • 1 patient a obtenu une RC d’une durée de 111 jours ;
    • 1 patient a obtenu une RcC d’une durée de 424 jours.
  • Les effets indésirables fréquents étaient le syndrome d'hyperperméabilité capillaire, les nausées, la fatigue, l’œdème périphérique, la fièvre, les frissons et la prise de poids.

Limites

  • Étude à groupe unique.

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