La FDA autorise le sélumétinib pour le traitement de la neurofibromatose pédiatrique

  • FDA
  • 10 avr. 2020

  • Par Deepa Koli
  • Résumés d'articles
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À retenir

  • L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a autorisé le sélumétinib pour le traitement des patients pédiatriques âgés de deux ans et plus atteints d’une neurofibromatose de type 1 avec neurofibromes plexiformes symptomatiques inopérables.
  • La dose recommandée de sélumétinib est de 25 mg/m2 par voie orale 2 fois par jour, à jeun.

Pourquoi est-ce important ?

  • Le sélumétinib est le premier traitement à être autorisé chez ces patients.

Points clés

  • L’autorisation s’appuie sur l’essai de phase II SPRINT.
  • 50 patients ont reçu du sélumétinib en monothérapie.
  • 66 % des patients ont présenté une réponse partielle avec une réduction d’au moins 20 % du volume tumoral.
  • 82 % des patients ayant présenté une réponse ont obtenu une réponse durable pendant au moins 12 mois.
  • Les événements indésirables les plus fréquents comprenaient les vomissements, les éruptions cutanées, les douleurs abdominales, la diarrhée, la nausée, la sécheresse cutanée, la fatigue, les douleurs musculosquelettiques, la fièvre, l’acné, la stomatite, les céphalées, la paronychie et le prurit.
  • Le sélumétinib peut provoquer une cardiomyopathie, une toxicité oculaire et une augmentation du taux de créatinine phosphokinase.
  • Le traitement par sélumétinib doit faire l’objet d’une suspension, d’une réduction posologique ou d’un arrêt permanent en fonction de la gravité des réactions indésirables.

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