La FDA autorise le pacritinib dans le cadre de la myélofibrose avec thrombopénie

Pourquoi est-ce important ?

• Cette autorisation est susceptible de bénéficier à des milliers de patients atteints d’une myélofibrose, dont un tiers développent une thrombopénie.

Points clés

• Cette autorisation s’appuie sur les données de l’essai de phase III PERSIST-2, qui a comparé le pacritinib au meilleur traitement disponible (MTD).
• 311 patients (âge moyen : 63,7 ans ; 55 % d’hommes) ont été affectés de manière aléatoire (selon un rapport de 1:1:1) pour recevoir du pacritinib 400 mg 1 fois par jour, du pacritinib 200 mg 2 fois par jour, ou le MTD.
• L’essai a été interrompu de manière prématurée à la suite d’une suspension clinique du pacritinib par la FDA en février 2016, en réaction à des décès liés à des insuffisances et à des arrêts cardiaques ainsi qu’à des hémorragies intracrâniennes, rapportés lors de l’essai PERSIST-1 précédent.
• Malgré la troncation, les données de l’essai étaient suffisantes pour une autorisation accélérée.
• 29 % des patients traités par pacritinib 200 mg 2 fois par jour ont présenté une réduction du volume de la rate d’au moins 35 %, contre 3 % des patients sous MTD, qui incluait du ruxolitinib.
• Les réactions indésirables les plus fréquentes (fréquence d’au moins 20 %) étaient la diarrhée, la thrombopénie, les nausées, l’anémie et l’œdème périphérique.
• Les réactions indésirables graves les plus fréquentes (fréquence d’au moins 3 %) comprenaient l’anémie, la thrombopénie, la pneumonie, l’insuffisance cardiaque, la progression de la maladie, la fièvre et le carcinome épidermoïde cutané.
• L’essai confirmatoire PACIFICA, en cours, devrait démontrer le bénéfice clinique de manière encore plus probante d’ici le milieu de l’année 2025.

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