La FDA autorise le fédratinib pour le traitement de la myélofibrose

Pourquoi est-ce important ?

• Il ne s’agit que du deuxième médicament à recevoir une autorisation dans le cadre du traitement de la MF.

Protocole de l’étude

• Cette autorisation s’appuie sur les résultats de l’essai clinique de phase III JAKARTA, mené auprès de 289 patients atteints d’une MF à risque intermédiaire-2 ou élevé, d’une MF à la suite d’une polyglobulie vraie ou d’une MF à la suite d’une thrombocytémie essentielle avec splénomégalie.
• L’âge médian des patients était de 65 ans (intervalle : 27–86).
• 64 % des patients étaient atteints d’une MF primitive, 26 % présentaient une MF suite à une polyglobulie vraie et 10 % une MF suite à une thrombocytémie essentielle.
• 52 % des patients présentaient une maladie à risque intermédiaire-2 ; 48 % présentaient une maladie à risque élevé.
• Financement : Celgene Corporation.

Principaux résultats

• 37 % des patients ayant reçu du fédratinib 400 mg ont obtenu une réduction d’au moins 35 % du volume splénique de référence à la fin du cycle 6, après l’évaluation par IRM ou TDM, contre 1 % des patients recevant le placebo (P < 0,0001).
• La durée médiane de réponse avec le fédratinib 400 mg était de 18,2 mois.
• 40 % des patients recevant du fédratinib 400 mg ont obtenu une réduction d’au moins 50 % du score total des symptômes, d’après la version 2.0 du questionnaire d’évaluation modifié des symptômes de la myélofibrose (Myelofibrosis Symptom Assessment Form, MFSAF) inclus dans le journal des patients, contre 9 % des patients recevant le placebo (P < 0,0001).

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