La FDA autorise le daratumumab dans le cadre de l’amylose AL

Pourquoi est-ce important ?

• L’amylose AL touche environ 4 500 personnes aux États-Unis chaque année, et environ 30 % des patients décèdent au cours de la première année suivant le diagnostic.
• Le daratumumab est le seul traitement de cette pathologie à être autorisé aux États-Unis.

Points clés

• Cette autorisation s’appuie sur les données de l’essai de phase III ANDROMEDA. 
• ANDROMEDA est une étude randomisée actuellement menée en ouvert, qui inclut 388 patients naïfs de traitement présentant une maladie hématologique mesurable et au moins 1 organe touché.
• Les patients ont été affectés de manière aléatoire pour recevoir l’association daratumumab sous-cutané et bcd ou le schéma bcd seul.
• Le groupe daratumumab et bcd, comparativement au groupe bcd seul, a obtenu :
  • un taux de réponse complète plus élevé : 53 %, contre 18 %.
    • Rapport de cotes (RC) de 5,1 (P 
  • une survie sans progression (SSP) favorable pour une détérioration majeure des organes : rapport de risque (RR) de 0,58 (P = 0,02) ;
  • un taux de réponse cardiaque à 6 mois plus élevé : 42 %, contre 22 % (P = 0,002) ; 
  • un taux de réponse rénale à 6 mois plus élevé : 54 %, contre 27 % (P 
  • un nombre de décès similaire : 27, contre 29.
• Les profils de sécurité d’emploi étaient cohérents avec ceux précédemment rapportés avec le daratumumab ou le schéma bcd seuls.
• Les événements indésirables de grades 3/4 liés au traitement survenant fréquemment (chez plus de 5 % des patients) étaient la lymphopénie, la pneumonie, la diarrhée, l’insuffisance cardiaque congestive, la neutropénie, la syncope et l’œdème périphérique.
• Le daratumumab n’est ni indiqué ni recommandé chez les patients atteints d’une amylose AL qui présentent une cardiopathie de classe IIIB ou IV selon l’Association new-yorkaise de cardiologie (New York Heart Association) ou une maladie de stade IIIB selon la classification Mayo en dehors des essais cliniques.