La FDA autorise le belzutifan pour le traitement des tumeurs associées à la maladie de von Hippel-Lindau

Pourquoi est-ce important ?

• La maladie de VHL est associée à un risque élevé de cancer au niveau de plusieurs organes, et aucun traitement systémique n’est disponible.

Points clés

• Cette autorisation s’appuie sur l’Étude 004, une étude de phase II menée en ouvert auprès de patients atteints d’un CCR associé à la maladie de VHL (n = 61) ou d’autres tumeurs associées à la maladie de VHL, notamment des hémangioblastomes du SNC (n = 24) et des TNEp (n = 12), qui étaient traités par belzutifan.
• Taux de réponse objective et proportion de patients présentant des réponses durant 12 mois ou plus :
  • CCR associé à la maladie de VHL : 49 % et 56 %.
  • Hémangioblastomes du SNC associés à la maladie de VHL : 63 % et 73 %.
  • TNEp associées à la maladie de VHL : 83 % et 50 %.
• La durée de réponse médiane n’avait pas été atteinte après 18 mois.
• Les effets indésirables les plus fréquents étaient la baisse de l’hémoglobine, l’anémie, la fatigue, l’augmentation du taux de créatinine, les céphalées, les étourdissements, l’augmentation du taux de glucose et les nausées.
  • L’anémie et l’hypoxie dues à la prise de belzutifan peuvent être sévères.
• L’administration d’agents stimulant l’érythropoïèse pour traiter l’anémie n’est pas recommandée.
• Le belzutifan peut rendre certains contraceptifs hormonaux inefficaces, et l’exposition pendant la grossesse est associée à des risques embryo-fœtaux.

Pour consulter le résumé des caractéristiques du produit, veuillez cliquer ici.