La FDA autorise la première thérapie par lymphocytes CAR-T dans le cadre du MM R/R

Pourquoi est-ce important ?

• Les patients atteints d’un MM R/R présentent souvent un besoin thérapeutique non satisfait.
• L’idé-cel est la première thérapie par lymphocytes CAR-T à cibler l’antigène de maturation des lymphocytes B.

Points clés

• Cette autorisation s’appuie sur les données d’une étude de phase II multicentrique ayant inclus 128 patients atteints d’un MM R/R et traités par idé-cel.
• Dans l’ensemble, la survie sans progression (SSP) médiane était de 8,8 mois, mais elle atteignait 20,2 mois chez les patients présentant une réponse complète (RC) ou une RC stricte.
• L’estimation de la survie globale (SG) médiane était de 19,4 mois, avec un taux de SG de 78 % à 12 mois. 
• Au cours du suivi médian de 13,3 mois : 
  • 73 % des patients ont présenté une réponse au traitement (P < 0,001),
  • 33 % des patients ont présenté une RC ou une RC stricte, et 
  • 52 % des patients ont présenté une « très bonne réponse partielle ».
• L’étiquette de la FDA pour l’idé-cel comporte un encadré d’avertissement concernant le risque de syndrome de libération des cytokines, de lymphohistiocytose hémophagocytaire/syndrome d’activation des macrophages, de toxicité neurologique et de cytopénie prolongée, qui peuvent tous engager le pronostic vital ou être mortels.

Pour consulter le résumé des caractéristiques du produit, veuillez cliquer ici.