La FDA autorise la première thérapie par lymphocytes CAR-T dans le cadre de la LLA à cellules B R/R

Pourquoi est-ce important ?

• Le brexucabtagène autoleucel est le premier traitement par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (Chimeric Antigen Receptor, CAR) à être autorisé pour les adultes atteints d’une LLA.

Points clés

• Cette autorisation s’appuie sur les données de l’essai multicentrique à bras unique ZUMA-3.
• L’essai a inclus 71 patients, dont 54 patients évaluables dans le cadre de l’analyse de l’efficacité.
• 51,9 % des patients évaluables ont obtenu une rémission complète (RC) au cours des 3 mois suivant la perfusion, avec une durée médiane de suivi de 7,1 mois chez les patients présentant une réponse.
• La durée médiane de la RC n’a pas été atteinte.
• Le délai médian jusqu’à la RC était de 56 jours.
• Chez les 54 patients évaluables dans le cadre de l’analyse de l’efficacité, le délai médian entre la leucaphérèse et la perfusion était de 29 jours.
• Les réactions indésirables les plus fréquentes (rapportées par au moins 20 % des patients) comprenaient la fièvre, le syndrome de libération des cytokines (SLC), l’hypotension, l’encéphalopathie, la tachycardie, les nausées, les frissons, les céphalées, la fatigue, la neutropénie fébrile, la diarrhée, les douleurs musculosquelettiques, l’hypoxie, l’éruption cutanée, l’œdème, les tremblements, l’infection par un pathogène non spécifié, la constipation, la perte d’appétit et les vomissements.
• Un SLC de grade supérieur ou égal à 3 et des événements neurologiques ont été observés chez 26 % et 35 % des patients, respectivement.
• Le résumé des caractéristiques du produit du brexucabtagène autoleucel comporte un encadré d’avertissement concernant les risques de SLC et de toxicités neurologiques.

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