La FDA autorise l’ivosidénib dans le cadre du traitement de première intention de la LMA avec mutation IDH1


  • David Reilly
  • Oncology drug update
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À retenir

  • Le 2 mai 2019, la FDA a autorisé l’ivosidénib dans le cadre du traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) nouvellement diagnostiquée, avec une mutation de l’isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) sensible au traitement d’après un test validé par la FDA.
  • Son utilisation est limitée aux patients de 75 ans ou plus, ou qui présentent des comorbidités qui les rendent inéligibles à une chimiothérapie d’induction intensive.

Pourquoi est-ce important ?

  • La mutation IDH1 a été associée à un pronostic défavorable dans ce contexte.
  • L’ivosidénib a préalablement été autorisé dans le cadre de la LMA en rechute/réfractaire IDH1+.

Protocole de l’étude

  • Cette autorisation s’appuie sur les résultats de l’étude NCT02074839 portant sur l’ivosidénib, menée auprès de 28 patients de 75 ans et plus atteints d’une LMA nouvellement diagnostiquée, avec une mutation IDH1 sensible au traitement d’après un test validé par la FDA, ou qui présentaient des comorbidités empêchant le recours à une chimiothérapie d’induction intensive.
  • Financement : Agios Pharmaceuticals, Inc.

Principaux résultats

  • La durée de suivi médiane était de 8,1 mois (intervalle : 0,6–40,9).
  • La durée médiane du traitement était de 4,3 mois (intervalle : 0,3–40,9).
  • 28,6 % (IC à 95 % : 13,2–48,7 %) des patients ont obtenu une rémission complète (RC).
  • 14,3 % (IC à 95 % : 4,0–32,7 %) des patients ont obtenu une RC avec un rétablissement hématologique partiel (RCh).
  • 42,9 % (IC à 95 % : 24,5–62,8 %) des patients ont obtenu une RC et une RCh.
  • 41,2 % (7/17) des patients dépendants des transfusions ont atteint une indépendance transfusionnelle pendant au moins 8 semaines.
  • Les réactions indésirables ayant une incidence supérieure ou égale à 25 % comprenaient la diarrhée, la fatigue, l’œdème, l’appétit diminué, la leucocytose, la nausée, l’arthralgie, la douleur abdominale, la dyspnée, le syndrome de différenciation et la myalgie.

Limites

  • Étude à groupe unique.

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