La FDA autorise l’avapritinib dans le cadre des GIST porteuses de mutations

  • US Food and Drug Administration

  • Par Jim Kling
  • Résumés d'articles
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À retenir

  • L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a autorisé l’avapritinib pour le traitement des adultes atteints d’une tumeur stromale gastro-intestinale (Gastrointestinal Stromal Tumor, GIST) non résécable ou métastatique impliquant des mutations de l’exon 18 du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha, PDGFR-α), y compris la mutation D842V.

Pourquoi est-ce important ?

  • Ce médicament est le premier traitement à être autorisé dans le cadre des GIST présentant des mutations de l’exon 18 du PDGFR-α.

Points clés

  • L’autorisation s’appuie sur l’essai NAVIGATOR, une étude multicentrique à bras unique menée en ouvert auprès de 43 patients présentant une mutation de l’exon 18 du PDGFR-α, dont 38 présentaient la mutation D842V du PDGFR-α.
  • Dans le cadre de cet essai, la dose initiale était de 400 mg 1 fois par jour par voie orale, mais cette dose a été réduite à 300 mg en raison de toxicités.
  • Taux de réponse globale (TRG) : 84 % (IC à 95 % : 69–93 %).
  • Taux de réponse complète : 7 %.
  • Chez les patients présentant la mutation D842V du PDGFR-α : 
    • TRG : 89 % (IC à 95 % : 75–97 %) ; 
    • taux de réponse complète : 8 %.
  • Après une durée de suivi médiane de 10,6 mois, la durée médiane de la réponse n’avait pas été atteinte.
  • 61 % des patients ont présenté une durée de réponse supérieure à 6 mois. 
  • 31 % des patients présentant une réponse continue ont été suivis pendant moins de 6 mois.
  • Les réactions indésirables touchant 20 % ou plus des patients comprenaient l’œdème, les nausées, la fatigue/l’asthénie, l’atteinte cognitive, les vomissements, la diminution de l’appétit, la diarrhée, le changement de couleur des cheveux ou des poils, le larmoiement accru, les douleurs abdominales, la constipation, l’éruption cutanée et les sensations vertigineuses.
  • Résumé des caractéristiques du produit complet.