La FDA approuve une nouvelle formulation de sirolimus pour le rare sarcome des tissus mous

Pourquoi est-ce important ?

• Bien que le sirolimus et un autre inhibiteur oral de mTOR soient utilisés hors autorisation de mise sur le marché dans le cadre du rare sarcome des tissus mous, c’est la première fois qu’une formulation de sirolimus est approuvée spécifiquement pour cette indication.

Points clés

• L’approbation était basée sur les données de l’essai AMPECT de phase II, en ouvert, à bras unique, portant sur 34 patients n’ayant pas été précédemment traités par un inhibiteur de mTOR, dont 31 étaient évaluables pour l’efficacité.
• Le taux de réponse globale était de 39 %.
• Les 12 réponses étaient toutes initialement partielles, mais 2 ont été converties en réponses complètes, la première après 11 mois de traitement et la seconde après 34 mois.
• La survie sans progression (SSP) médiane était de 10,6 mois et la survie globale (SG) médiane de 40,8 mois.
• Après une durée de suivi médiane de 36 mois, la durée médiane de la réponse n’avait pas été atteinte.
• Les événements indésirables les plus fréquents comprenaient la stomatite, les infections, la fatigue et l’éruption cutanée.
• Aucun événement indésirable de grade 4 ou décès liés au médicament n’ont été signalés dans l’essai AMPECT.
• Les anomalies biologiques de grade 3 (survenues chez au moins 10 % des patients) comprenaient une lymphocytopénie, une glycémie élevée et une diminution du taux de potassium.