La FDA approuve le premier traitement par interféron dans le cadre de la polyglobulie primitive

Points clés

• Cette autorisation s’appuie sur les données d’un essai à bras unique ayant inclus 51 adultes traités par ropeginterféron alpha-2b-njft.
• 61 % des patients ont obtenu une réponse hématologique complète, définie comme un hématocrite inférieur à 45 % sans phlébotomie pendant au moins 2 mois, ainsi qu’une numération plaquettaire et des globules blancs normale, une rate de taille normale et l’absence de caillots sanguins.
• Les événements indésirables les plus fréquents (survenus chez plus de 40 % des patients) étaient le syndrome pseudo-grippal, l’arthralgie, la fatigue, le prurit, la rhinopharyngite et les douleurs musculosquelettiques.
• La notice du médicament comporte un encadré d’avertissement concernant le risque de troubles neuropsychiatriques, auto-immuns, ischémiques et infectieux pouvant menacer le pronostic vital.
• Les contre-indications comprennent une dépression sévère et d’autres troubles psychiatriques, une insuffisance hépatique, une maladie auto-immune grave ou non traitée et une immunosuppression après une greffe d’organe.
• L’étiquette comporte également un avertissement concernant les risques pour le fœtus et la nécessité d’utiliser une méthode de contraception efficace.