La FDA approuve le mitapivat pour le traitement de l’anémie héréditaire rare

Points clés

• L’approbation s’est appuyée sur les données de deux essais, dont un essai randomisé contrôlé contre placebo et un essai à bras unique.
• Dans l’essai randomisé, 80 adultes présentant un déficit en PK qui ne recevaient pas de transfusions sanguines régulières ont été affectés de manière aléatoire pour recevoir du mitapivat ou un placebo (suivi moyen de 24 semaines).
• 40 % des patients du groupe mitapivat, contre 0 % des patients du groupe placebo, ont présenté une réponse de l’hémoglobine (augmentation de la concentration d’hémoglobine supérieure ou égale à 1,5 g/dl maintenue lors d’au moins 2 évaluations programmées).
• Dans l’essai à bras unique, 27 adultes présentant un déficit en PK qui recevaient des transfusions sanguines régulières ont reçu du mitapivat pendant une moyenne de 40 semaines.
• 33 % des patients ayant reçu du mitapivat ont rapporté une réduction du fardeau des transfusions ; 22 % n’ont pas eu besoin de transfusions au cours des 24 dernières semaines de traitement.
• Les effets secondaires les plus fréquents étaient une réduction de l’œstrone et de l’œstradiol chez les hommes, un taux d’urate élevé, une dorsalgie et une raideur articulaire.
• La FDA met en garde contre d’éventuelles interactions médicamenteuses nécessitant des ajustements posologiques, et informe également que l’arrêt brutal du mitapivat pourrait aggraver une destruction prématurée des globules rouges.
• Le mitapivat est également en cours d’approbation dans l’Union européenne.

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