L’Union européenne donne un avis favorable à l’azacitidine pour le traitement d’entretien de la LMA

Pourquoi est-ce important ?

• Très peu d’avancées réelles ont eu lieu au cours des 30 dernières années pour définir le traitement d’entretien de cette population de patients.

Points clés

• La recommandation du CHMP pour l’autorisation de mise sur le marché de l’azacitidine s’applique aux patients atteints d’une LMA qui ont présenté une rémission complète avec récupération hématologique incomplète après une chimiothérapie d’induction (avec ou sans traitement de consolidation) et qui ne peuvent pas prétendre à une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
• L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a approuvé l’azacitidine en septembre 2020 sur la base des données de l’essai de phase III QUAZAR AML-001.
• Dans cet essai mené auprès de 472 patients, suivis pendant une médiane de 41,2 mois, la survie globale (SG) médiane avec l’azacitidine était de 24,7 mois, contre 14,8 mois avec le placebo (rapport de risque [RR] : 0,69 ; P < 0,0009).
• Les effets indésirables les plus fréquents associés à l’azacitidine sont les nausées, les vomissements, la diarrhée, la neutropénie et la thrombopénie.