L’interféron pégylé, un espoir pour le traitement des neurofibromes plexiformes ?

  • Dr Roseline Péluchon

  • JIM Actualités médicales
L'accès à l'intégralité du contenu de ce site est reservé uniquement aux professionnels de santé disposant d'un compte. L'accès à l'intégralité du contenu de ce site est reservé uniquement aux professionnels de santé disposant d'un compte.

Le neurofibrome plexiforme, souvent volumineux, pose des problèmes de prise en charge, notamment quand sa situation ou sa proximité avec certains organes compromettent une exérèse chirurgicale. Rarement isolé, il est le plus souvent associé à la neurofibromatose de type 1 (maladie de von Recklinghausen). Il n'existe pas jusqu'à présent de traitement non chirurgical validé pour le neurofibrome plexiforme.

Une équipe états-unienne vient de publier les résultats d'un essai de phase II évaluant l'efficacité de l'interféron pégylé sur les neurofibromes plexiformes. Au total 82 patients atteints de neurofibromatose de type 1 ont été enrôlés, âgés de 1,6 à 21,4 ans. Ils ont été classés en 3 groupes, selon la présence ou non de symptômes : le groupe 1 était constitué de patients asymptomatiques, le groupe 2 de patients symptomatiques, le groupe 3 de patients chez lesquels l'imagerie attestait de la progression des neurofibromes.

L'interféron pégylé a été administré en injections sous-cutanées. Les patients des groupes 1 et 2 ont reçu l'interféron pégylé pendant 1 an si les lésions étaient stables ou 2 ans en cas de réponse à l'imagerie (réduction de volume ≥ 20 %). Les patients du groupe 3 ont eu le traitement tant qu'il était efficace, c'est-à-dire si le temps de temps de progression était doublé par rapport à celui des patients constituant un groupe placebo, dans un précédent essai randomisé évaluant l'efficacité d'une autre molécule.

Ralentissement de la progression et parfois amélioration à l'imagerie

Une réponse au traitement est visible à l'imagerie chez 4 patients (5 %). Cette réponse à l'imagerie n'est toutefois pas nécessairement associée à l'amélioration clinique puisque, parmi les 26 patients symptomatiques du groupe 2, 3 présentaient les critères d'une réponse clinique positive, sans que l'imagerie ne mette en évidence de changements. Dans le groupe 3, le délai médian de progression est de 29,4 mois vs 11,8 pour le bras placebo pris en référence. Enfin dans le groupe 1, la courbe de progression de la tumeur est significativement ralentie par rapport à son évolution avant le début du traitement.

Concernant les effets indésirables, la fatigue et une aggravation de troubles du comportement sont les effets les plus fréquemment rencontrés, ayant nécessité un ajustement des doses. Les travaux se poursuivront pour établir plus formellement l'efficacité de l'interféron pégylé dans cette indication.